基因編輯清除HIV

近日，美國科學家稱，首次通過基因編輯技術成功消滅活體老鼠DNA的HIV病毒，這意味著艾滋病有望被治愈!該實驗由天普大學和內(nèi)布拉斯加大學的研究人員發(fā)表于《自然通訊》雜志上。研究參與者卡米爾博士稱，這是一項重大突破，首次證明HIV是一種可治愈疾病疾病。

據(jù)悉，目前全球約有3700萬名HIV病毒攜帶者，艾滋病毒目前用抗逆轉(zhuǎn)錄病毒療法進行治療。該療法會抑制病毒自我復制，但不能完全消除。如果患者停止治療，病毒將繼續(xù)自我復制。

研究人員現(xiàn)在能夠在“擬人化”的老鼠身上摧毀這種病毒。他們在老鼠身上注射人類骨髓，模仿人體免疫系統(tǒng)，并用基因編輯和藥物兩種方法對抗病毒。研究人員稱，在測試的21只小白鼠中，有9只被移除了病毒。目前，他們正在測試這種組合療法對靈長類動物的作用。研究人員的目標是，獲得美國食品和藥物管理局的批準，到2020年對人類進行1期臨床試驗。

研究人員表示，他們在首次成功消滅活體老鼠病毒后，距離尋找可能的艾滋病治療方法還有一步之遙。

使用CRISPR基因編輯技術和稱為LASER ART的治療方法相結合，坦普爾大學和內(nèi)布拉斯加大學醫(yī)學中心的科學家表示，他們從動物的基因組中清除了HIV DNA，他們稱這是史無前例的研究。自然通訊雜志。

“我們認為這項研究是一項重大突破，因為它首次證明艾滋病流行40年后，艾滋病病毒是一種可治愈的疾病，”該研究的共同作者，神經(jīng)科學系主任Kamel Khalili博士說。神廟病理學中心主任和坦普爾大學綜合神經(jīng)艾滋病中心。

遺傳學，CRISPR和醫(yī)學倫理：Synthego的首席執(zhí)行官，CRISPR治療學和斯坦福醫(yī)學的健康回報的Hurlbut

美國約有110萬人感染艾滋病病毒，這種病毒會攻擊人體的免疫系統(tǒng)，使人更容易生病。如果不對艾滋病病毒進行治療，它就會變成艾滋病，艾滋病是一種病毒嚴重損害免疫系統(tǒng)的疾病。據(jù)HIV.gov報道，艾滋病患者在診斷后平均生活約三年。

該病毒目前正在接受抗逆轉(zhuǎn)錄病毒療法(ART)治療，該療法抑制病毒復制，并阻止美國許多患者患上艾滋病。然而，ART并沒有消除體內(nèi)的艾滋病毒，如果患者停止治療，病毒將繼續(xù)復制。

但是現(xiàn)在研究人員說他們能夠在“人源化”老鼠身上摧毀這種病毒，這種老鼠注射了人類骨髓來模仿人體免疫系統(tǒng)。

這項研究的作者使用了兩種不同的工具來對抗病毒：CRISPR技術和激光藝術。

CRISPR-Cas9是一種基因編輯工具，被譽為突破性技術，可以幫助研究人員治療或潛在治愈遺傳性疾病。它為科學家提供了改變生物體DNA的能力，因此他們可以添加，去除或改變某些遺傳物質(zhì)。

共同作者，聯(lián)合國兒童基金會藥理學和實驗神經(jīng)科學系主任，神經(jīng)退行中心主任霍華德·根德爾曼博士說，激光治療是一種“超級”形式的抗病毒治療，能夠使病毒在較低水平上長時間復制。疾病。然后將抗逆轉(zhuǎn)錄病毒藥物儲存在納米晶體中，緩慢釋放病毒所在的藥物。

“我們正在尋找根本原因，”根德曼說。“我們正在研究已經(jīng)整合到宿主細胞基因組中的病毒。”

研究人員說他們同時使用這兩種治療方法。Gendelman說，首先，他們實施激光治療以減少HIV的生長，然后他們使用CRISPR治療作為“化學剪刀”來“消除仍然存在的殘留的整合HIV DNA”。

根據(jù)Khalili的說法，在測試該方法的21只小鼠中有9只沒有返回病毒。

這項研究的作者說這些發(fā)現(xiàn)是有希望的，他們現(xiàn)在正在測試靈長類動物的CRISPR-LASER ART組合。然而，在對人類進行測試之前，還有許多工作需要完成。

“在老鼠身上起作用的東西可能不適用于男性，”Gendelman說。“任何鼠標工作的局限性都與物種，藥物如何管理，分布有關，這比男人或女人容易得多。”

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Gendelman指出人類比老鼠大得多，因此如果他們在人類身上進行測試，就會有更多的HIV DNA科學家必須要摧毀它們。Khalili還表示仍需采取措施提高該方法的效率和安全性，但該研究的數(shù)據(jù)讓研究人員“充滿希望”它將在靈長類動物中發(fā)揮作用，并且他們“謹慎但非常積極”地繼續(xù)進行測試。

Khalili說，研究人員的目標是獲得美國食品和藥物管理局的批準，到2020年中期對人類進行1期臨床試驗。

雖然這項研究是針對老鼠進行的，但Gendelman表示，這仍然很重要，因為它表明可以對活體動物進行HIV滅菌。

“我們正處于人類基因組科學革命的尖端，可以改變生活的進程，質(zhì)量和壽命，”Gendelman說。

基因編輯清除HIV 但這只是有可能治愈艾滋的第一步

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